Artikel zur Langlebigkeit

Genombearbeitung kann Netzhautdegeneration behandeln

Genombearbeitung kann Netzhautdegeneration behandeln
  • Gen-Editing-Therapien wie CRISPR können Mutationen im Zusammenhang mit Krankheiten wie der Hauptursache für Blindheit, der Netzhautdegeneration, korrigieren. 

  • Allerdings gibt es bei der Anwendung dieser Therapien einige Herausforderungen, wie etwa Sicherheits- und Risikobedenken.

  • Diese Studie kommt zu dem Schluss, dass eine Gentherapie erfolgreich sein könnte, wenn sie verabreicht wird, bevor die Mikroglia-Aktivierung und der Zelltod der Photorezeptoren im Auge auftreten.

Dieser Artikel wurde auf EurekAlert.org veröffentlicht: 

Gen-Editing-Therapien, einschließlich CRISPR-Cas-Systeme, bieten das Potenzial, Mutationen zu korrigieren, die erbliche Netzhautdegenerationen verursachen, eine der Hauptursachen für Blindheit. Technologische Fortschritte bei der Genbearbeitung, anhaltende Sicherheitsbedenken und Strategien zur Bewältigung dieser Herausforderungen werden in der von Experten begutachteten Zeitschrift beleuchtet Gentherapie beim Menschen. Klicken hier um den Volltextartikel kostenlos zu lesen Gentherapie beim Menschen webseite.

„Derzeit befindet sich das Gebiet in einer rasanten Entwicklung, wobei eine Reihe konkurrierender Gen-Editing-Strategien untersucht werden, darunter allelspezifischer Knock-down, Base-Editing, Prime-Editing und RNA-Editing. Jede bietet ein anderes Gleichgewicht der zielgerichteten Editierung.“ Effizienz versus Off-Target-Risiken“, erklären Kanmin Xue, Universität Oxford, und Co-Autoren. „Das Testen dieser neu entwickelten CRISPR-Technologien in menschlichem Netzhautgewebe, Organoiden und in vivo wird dazu beitragen, die praktikabelsten Therapieansätze für die Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen in der Zukunft hervorzuheben.“

Der Artikel charakterisiert das sich schnell entwickelnde Feld der CRISPR-Cas-basierten Genombearbeitung und aktuelle Strategien zur Erweiterung der Fähigkeiten von CRISPR-Cas9. Darüber hinaus geht es um epigenetische Bearbeitung, die Risiken der retinalen Genbearbeitung und in der Entwicklung befindliche Ansätze zur Kontrolle der Cas9-Aktivität und zur Verbesserung der Sicherheit.

„Das Auge ist ein ideales Ziel für die In-vivo-Genbearbeitung. Dr. Xues Übersicht bietet einen hervorragenden Überblick über den aktuellen Stand der Technik“, sagt der Chefredakteur von Gentherapie beim Menschen Terence R. Flotte, MD, Celia und Isaac Haidak, Professor für medizinische Ausbildung und Dekan, Provost und stellvertretender Kanzler der University of Massachusetts Medical School.

Diese Studie wurde veröffentlicht in Gentherapie beim Menschen im Dezember 2020. 



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