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Forscher entwickeln neue Gentherapie zur möglichen Behandlung von Taubheit

Forscher entwickeln neue Gentherapie zur möglichen Behandlung von Taubheit
  • Der genetische Transport in die Innenohrzellen von Mäusen ist als neue Behandlungsmethode für Taubheit vielversprechend. 

  • Das genetische Material ersetzt den Gendefekt und ermöglicht so eine normale Funktion der Innenohrzellen. 

  • Die Forscher konzentrierten sich darauf, eine Mutation im Gen SYNE4 zu ersetzen, die genetische Taubheit verursacht. Ein harmloses Virus lieferte eine normale Version des Gens, die den Defekt reparierte und es Mäusen ermöglichte, normal zu hören. 

Dieser Artikel wurde in den Tel Aviv University News veröffentlicht: 

Eine neue Studie der Universität Tel Aviv (TAU) stellt eine innovative Behandlung von Taubheit vor, die auf der Einschleusung von genetischem Material in die Zellen des Innenohrs basiert. Das genetische Material „ersetzt“ den Gendefekt und ermöglicht eine normale Funktion der Zellen.

Den Wissenschaftlern gelang es, die allmähliche Verschlechterung des Hörvermögens bei Mäusen zu verhindern, die eine genetische Mutation für Taubheit aufwiesen. Sie behaupten, dass diese neuartige Therapie zu einem Durchbruch bei der Behandlung von Kindern führen könnte, die mit verschiedenen Mutationen geboren wurden, die schließlich zu Taubheit führen.

Die Studie wurde von Professor Karen Avraham von der Abteilung für Humanmolekulargenetik und Biochemie an der Sackler Faculty of Medicine und der Sagol School of Neuroscience der TAU geleitet. Der Artikel wurde veröffentlicht in Embo-Molekulare Medizin am 22. Dezember 2020.

Taubheit ist weltweit die häufigste Sinnesbehinderung. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation gibt es heute weltweit etwa eine halbe Milliarde Menschen mit Hörverlust, und diese Zahl wird sich in den kommenden Jahrzehnten voraussichtlich verdoppeln. Jedes 200. Kind wird mit einer Hörbehinderung geboren, und jedes 1.000. Kind kommt taub zur Welt. In etwa der Hälfte dieser Fälle wird Taubheit durch eine genetische Mutation verursacht. Derzeit gibt es etwa 100 verschiedene Gene, die mit erblicher Taubheit in Zusammenhang stehen.

„In dieser Studie haben wir uns auf genetische Taubheit konzentriert, die durch eine Mutation im Gen SYNE4 verursacht wird – eine seltene Taubheit, die unser Labor vor einigen Jahren in zwei israelischen Familien entdeckt und seitdem auch in der Türkei und im Vereinigten Königreich identifiziert hat“, berichtet Professor Avraham. „Kinder, die das defekte Gen von beiden Elternteilen erben, werden mit normalem Gehör geboren, verlieren aber im Laufe der Kindheit nach und nach ihr Gehör. Die Mutation führt zu einer Fehllokalisierung der Zellkerne in den Haarzellen in der Cochlea des Innenohrs, die als Schallwellenrezeptoren dienen wichtig für das Gehör. Dieser Defekt führt zur Degeneration und schließlich zum Absterben der Haarzellen.“

„Wir haben eine innovative Gentherapie-Technologie implementiert: Wir haben ein harmloses synthetisches Virus geschaffen und es verwendet, um genetisches Material zu liefern – eine normale Version des Gens, das sowohl im Mausmodell als auch in den betroffenen menschlichen Familien defekt ist“, sagt Shahar Taiber, einer von ihnen Die Studenten von Professor Avraham im kombinierten MD-PhD-Studiengang. „Wir injizierten das Virus in das Innenohr der Mäuse, sodass es in die Haarzellen eindrang und seine genetische Nutzlast freisetzte. Dadurch reparierten wir den Defekt in den Haarzellen und ermöglichten ihnen, normal zu reifen und zu funktionieren.“

Die Behandlung wurde kurz nach der Geburt verabreicht und das Gehör der Mäuse anschließend mithilfe von physiologischen Tests und Verhaltenstests überwacht. „Die Ergebnisse sind äußerst vielversprechend“, sagt Professor Jeffrey Holt vom Boston Children's Hospital und der Harvard Medical School, ein Mitarbeiter der Studie. „Die behandelten Mäuse entwickelten ein normales Gehör, dessen Empfindlichkeit fast mit der von gesunden Mäusen identisch war, die nicht über die Mutation verfügen.“

Die Wissenschaftler entwickeln nun ähnliche Therapien für andere Mutationen, die Taubheit verursachen.

„Dies ist eine wichtige Studie, die zeigt, dass die Innenohr-Gentherapie effektiv auf ein Mausmodell der SYNE4-Taubheit angewendet werden kann, um das Gehör zu retten“, sagt Prof. Wade Chien, MD, vom NIDCD/NIH Inner Ear Gene Therapy Program und Johns Hopkins School of Medicine, der nicht an der Studie beteiligt war. „Das Ausmaß der Wiederherstellung des Hörvermögens ist beeindruckend. Diese Studie ist Teil einer wachsenden Literatursammlung, die zeigt, dass Gentherapie erfolgreich auf Mausmodelle für erblich bedingten Hörverlust angewendet werden kann, und sie veranschaulicht das enorme Potenzial der Gentherapie zur Behandlung von Taubheit.“ ."

Diese Studie wurde veröffentlicht in Embo-Molekulare Medizin am 22. Dezember 2020.



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